Revista de Síndromes Genéticos y Terapia Génica
Acceso abierto

abstracto

Vectores de envoltura del virus hemaglutinante de Japón como vehículos de alto rendimiento para la administración de ARN pequeños

Fuminori Kato, Takaharu Yagi, Takayuki Fujieda, Yoshitaka Kondo, Tomona Yamaguchi, Keizo Miyata y Yasufumi Kaneda

Los vectores de envoltura del virus hemaglutinante de Japón (HVJ-E) son formas de partículas del virus Sendai y se caracterizan por actividades de fusión de membrana celular mantenidas y genomas completamente inactivados. Los vectores HVJ-E se pueden utilizar de forma segura como herramientas de transfección no virales para la investigación de laboratorio sin necesidad de protocolos o equipos especiales. Las partículas de HVJ-E se cargan con moléculas como ADN, proteínas, oligonucleótidos antisentido o pequeños ARN para formar vectores de HVJ-E que llevan estas moléculas a las células diana en virtud de su actividad de fusión de membrana. La interferencia de pequeños ARN, como el ARN pequeño de interferencia (siARN) y el microARN (miARN), ahora se establece como una estrategia biológica importante para el silenciamiento de genes y se está convirtiendo en un método esencial para analizar procesos biológicos. Varios reactivos de administración están actualmente disponibles a nivel mundial; sin embargo, el suministro a las células inmunitarias no adherentes, en particular a las células inmunitarias primarias, sigue siendo extremadamente difícil. Las capacidades de entrega simples y efectivas de los vectores HVJ-E superan el obstáculo anterior. Aquí describimos ejemplos y demostramos la utilidad y las aplicaciones potenciales de los vectores HVJ-E como vehículos de alto rendimiento para la entrega de ARN pequeños.