Avances en Ingeniería Genética
Acceso abierto
ISSN: 2169-0111
ISSN: 2169-0111
Samira Mirbaha
El descubrimiento del ADN como la biomolécula de la herencia genética y la enfermedad abrió la perspectiva de terapias en las que los genes mutantes y dañados podrían alterarse para mejorar la condición humana. La edición del genoma es una tecnología que permite cambios específicos en los genes de interés. Este enfoque es capaz de manipular el genoma de células vivas u organismos de varias maneras: inserciones o eliminaciones de genes seleccionados, introducción de mutaciones puntuales, eliminación o corrección de genes específicos. enfermedades2 mediante la entrega de un material genético terapéutico para corregir la pérdida de función causada por una mutación o para expresar el producto génico deficiente. A pesar de años de estudios preclínicos, no fue sino hasta principios de la década de 1990 que se estudiaron las primeras terapias génicas en humanos. De hecho, el primer ensayo clínico que obtuvo la aprobación para la transferencia de un gen extraño a humanos se llevó a cabo en el Instituto Nacional del Cáncer en Bethesda en 1990.6 A pesar de los numerosos contratiempos, las terapias basadas en genes eficaces siguen siendo la gran promesa de revolucionar el tratamiento clínico de las enfermedades humanas.