Revista de Síndromes Genéticos y Terapia Génica
Acceso abierto

abstracto

Terapia génica viral y no viral para el glioblastoma: nuevos conocimientos sobre el Tratamiento de tumores cerebrales malignos

Pedro M Costa y María C Pedroso de Lima

El glioblastoma (GBM) es el tipo de tumor cerebral primario más común y maligno, debido a su alta heterogeneidad y patrones agresivos de invasión cerebral. A pesar de los avances recientes en las técnicas quirúrgicas y de imágenes, que permitieron un diagnóstico más preciso y una resección tumoral mejorada mientras se mantenía o incluso mejoraba la función neurológica, las opciones terapéuticas actuales para GBM carecen de un impacto efectivo a largo plazo en el control de la enfermedad y la supervivencia del paciente se mantiene alrededor del año. Por lo tanto, el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas que proporcionen la muerte de células tumorales altamente específicas y la erradicación efectiva/completa del cáncer es fundamental para mejorar la esperanza de vida de los pacientes con GBM. Impulsada por los tremendos avances en biología molecular, la terapia génica ha surgido como una estrategia prometedora que utiliza la administración de ácidos nucleicos para el tratamiento de diferentes formas de cáncer, incluido GBM. En este sentido, se han desarrollado y probado numerosos/una amplia gama de enfoques terapéuticos que involucran vehículos de administración versátiles, incluidos virus no replicantes y oncolíticos, nanopartículas basadas en lípidos y polímeros y células madre, para determinar su potencial terapéutico. En este informe, revisamos los principios detrás de dichos enfoques y subrayamos su aplicación al tratamiento de GBM, al resumir los resultados recientes obtenidos tanto en estudios in vitro como preclínicos, incluidos los autores, así como también los informados en pacientes. Una breve discusión sobre los principales logros y las tendencias identificadas por estos estudios pretende brindar nuevas perspectivas para desarrollos futuros y mejoras adicionales de los enfoques existentes hacia el tratamiento exitoso de los tumores cerebrales malignos.