Clonación y transgénesis
Acceso abierto

abstracto

Hacia terapias génicas y celulares que emplean cromosomas artificiales humanos junto con células madre

Narumi Uno Yasuhiro Kazuki y Mitsuo Oshimura

Se espera que diversas células madre, incluidas las células madre pluripotentes inducidas (iPSC), contribuyan al desarrollo de medicamentos regenerativos. Los vectores de cromosomas artificiales humanos (HAC) no tienen límites con respecto al tamaño de las inserciones y se mantienen independientemente de los cromosomas del huésped. Los HAC podrían ser vectores prometedores que contribuirán a la terapia génica y celular en el futuro. Se han desarrollado varias aplicaciones y métodos utilizando vectores HAC; sin embargo, en esta revisión presentamos la investigación actual centrada en la terapia génica y celular de la distrofia muscular de Duchenne y la hemofilia A utilizando células madre. Además, se proponen vectores HAC para generar iPSCs, con un sistema de salvaguarda para eliminar células tumorigénicas.