Revista de Síndromes Genéticos y Terapia Génica
Acceso abierto
ISSN: ISSN: 2157-7412
ISSN: ISSN: 2157-7412
Tung Wynn, William Slayton y Roland Herzog
La terapia génica es prometedora para los pacientes con hemofilia, con o sin inhibidores. Ofrece la promesa de una vida sin riesgo de sangrado después de una simple lesión y artropatía crónica. Brinda la promesa de una vida sin infusiones intravenosas para el reemplazo de factor. Hace la promesa de que ninguna persona con hemofilia tendrá que vivir una vida trágica. Restaurar la capacidad de un paciente para producir una proteína que tenía una deficiencia congénita y casi curar el trastorno es el objetivo de todos los que tratan cualquier enfermedad hereditaria y es el objetivo de la terapia génica para pacientes con hemofilia. En última instancia, la terapia génica promete una vida sin hemofilia. Vale la pena luchar por el objetivo y la promesa de la terapia génica.