Revista de ciencia y terapia celular
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abstracto

Silenciamiento de ARN: un enfoque para el tratamiento de la β-talasemia

Urkude Vikas, Mishra Amit, Yadav Mahavir y Tiwari Archana

La talasemia es un trastorno hereditario de la sangre, que se transmite de una generación a otra, representa las hemoglobinopatías más comunes causadas. Ocurre debido a una producción reducida o mínima de hemoglobina. Los niveles aumentados de hemoglobina fetal (HbF) pueden revolucionar la gravedad de los trastornos de la β-hemoglobina, como la β-talasemia.
Más recientemente, se han realizado importantes avances en el descubrimiento de genes modificadores críticos, como BCL11A (linfoma de células B 11A), un regulador maestro de HbF (hemoglobina fetal) y el cambio de hemoglobina. La regulación a la baja de la expresión o función de BCL11A por siRNA o moléculas pequeñas puede ofrecer un nuevo enfoque terapéutico para la activación dirigida de HbF en células eritroides adultas de pacientes con β-talasemia y otros trastornos de β-hemoglobina. El ARN de interferencia (ARNi) es un procedimiento comúnmente utilizado para el análisis de la regulación de la expresión génica en una variedad de células, mediante el cual el ARN mensajero (ARNm) diana es escindido por un pequeño ARN complementario de interferencia (ARNip). El silenciamiento de ARN con suministro directo de ARNsi se puede utilizar para suprimir la expresión del gen BCL11A. Esta revisión analiza el papel de la regulación del gen de la globina en la talasemia, la interferencia de ARNi y los enfoques relacionados disponibles para el tratamiento de pacientes con talasemia mayor.