Revista de Síndromes Genéticos y Terapia Génica
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abstracto

Proteínas inactivadoras de ribosomas: Explotación de armas vegetales para combatir el cáncer humano

Ricardo Vago

Proteínas inactivadoras de ribosomas (RIP) son toxinas potentes de origen vegetal o bacteriano que actúan bloqueando de forma irreversible los ribosomas de las células diana, provocando apoptosis celular. muerte. Su notable actividad ha sido explotada con fines terapéuticos en el tratamiento del cáncer. La especificidad de las células malignas se ha abordado mediante el uso de dominios dirigidos como anticuerpos para formar inmunotoxinas o ligandos para obtener fusiones quiméricas. Estas terapias han mostrado resultados preliminares alentadores en tumores hematológicos, así como en tumores sólidos, y las más efectivas se encuentran actualmente en ensayos clínicos. La denileucina diftitox, una fusión entre el dominio catalítico de la toxina diftérica y la citocina humana interleucina-2, fue el primer fármaco derivado de la toxina aprobado por la FDA. Otra forma más reciente de aprovechar los RIP es utilizar su ADN en la terapia génica del suicidio. El ADN de la toxina puede administrarse a través de un vector o formarse un complejo e inyectarse directamente en el tumor. En el futuro se espera que los RIP den una contribución significativa en el tratamiento del cáncer, también en combinación con terapias tradicionales. El alcance de esta revisión es resaltar las ventajas y desventajas de las aplicaciones biomédicas basadas en RIP, mediante la evaluación de su empleo como proteínas específicas o genes como efectores.