Medicina Traslacional
Acceso abierto

abstracto

Aspecto regulatorio de los estudios preclínicos para la medicina regenerativa

Hanayuki Okura y Akifumi Matsuyama*

La terapia celular regenerativa es una disciplina en la juventud, con experiencia limitada en la práctica clínica. Una vez que se establecieron los protocolos de fabricación de las células en los estudios in vitro, las células fabricadas se asignaron como candidatas para medicamentos basados en células. Se llevarán a cabo estudios preclínicos para juzgar si los medicamentos a base de células fabricados de acuerdo con los protocolos establecidos deben ser valiosos para un mayor desarrollo en la práctica clínica. En la construcción de un paquete de estudio preclínico para medicamentos basados en células, el paquete de estudio preclínico utilizado para compuestos químicos será de gran ayuda. Los requisitos y contenidos de los estudios preclínicos se clasifican en estudios de toxicidad (estudios de toxicidad general y estudios de toxicidad especiales), estudios farmacológicos (estudios de farmacodinámica primaria y estudios farmacológicos de seguridad), estudios de farmacocinética, estudios de formulación y otros. Los estudios preclínicos de los medicamentos basados en células se llevan a cabo para evaluar y calificar la eficacia y seguridad de los candidatos. No es de extrañar que exista una discusión sobre la selección de parámetros de evaluación en estudios de toxicidad, farmacológicos y farmacocinéticos para medicamentos basados en células, porque es bien sabido que los medicamentos basados en células tienen propiedades diferentes a las de los compuestos químicos. Además de los parámetros utilizados en estos estudios, los temas de evaluación pueden ser un consenso mínimo asumible, y se deben agregar otros caso por caso, dependiendo de los procesos de fabricación de la celda. En previsión de la aprobación como medicamentos a base de células, los posibles requisitos deben discutirse aquí en el proceso de desarrollo de dichos productos desde el punto de vista de la ciencia regulatoria, centrándose especialmente en aquellos en estudios preclínicos.