Diario de Ensayos Clínicos
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abstracto

Percepciones y temores de los pacientes con hemofilia y sus cuidadores con respecto a la participación en ensayos clínicos de terapia génica

Brutman Barazani T, Barg AA, Bashari D, Danin-Kreiselman M, Kenet G, Sarina Levy-Mendelovich*

Introducción: Como la Comisión Europea (CE) y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobaron recientemente los primeros productos de terapia génica para la hemofilia, resulta de gran interés comprender los temores y expectativas de los pacientes y su conocimiento de los datos. Nuestro objetivo era investigar los conocimientos y las inquietudes de nuestros pacientes y sus cuidadores con respecto a la terapia génica y cuáles son los conceptos erróneos que existen.

Métodos: Se recopiló un cuestionario que incluía 18 preguntas que evaluaban la demografía, los antecedentes/tratamiento de la hemofilia, el conocimiento, los temores y las expectativas con respecto al tratamiento de terapia génica para la hemofilia, de 100 pacientes con hemofilia grave y sus cuidadores.

Resultados: Se completaron cien cuestionarios por 65 pacientes y 35 padres (cuidadores primarios de los pacientes) con una edad media de 36 años (18-75 años). Cinco de los encuestados habían recibido previamente un producto de terapia génica para la hemofilia y, por lo tanto, respondieron un cuestionario modificado. La mayor preocupación de los participantes fue que no hay suficientes datos sobre las complicaciones y el posible daño hepático. Solo 50/95 sabían que la terapia génica modificada con virus adenoasociados (AAV) afectará solo al paciente sometido a este tratamiento. Sorprendentemente, 21/95 piensan que la mutación se corregirá y, por lo tanto, la hemofilia no se transmitirá a sus descendientes después de la terapia génica. Curiosamente, entre los pacientes con hemofilia A, el subgrupo de pacientes tratados con Eemicizumab tenía más conocimientos y expectativas más realistas.

Discusión y conclusión: Si bien la mayoría de los pacientes tienen información sobre la terapia génica, su conocimiento es limitado. En conclusión, este estudio destaca la necesidad de trabajar con los pacientes, las familias y las compañías farmacéuticas para crear mejores recursos educativos sobre la terapia génica.