Revista de ciencia y terapia celular
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abstracto

pEPI para terapia génica Episomas no virales y su aplicación en terapia génica somática

Claudia Hagedorn y Hans J. Lipps

Hoy en día, en la mayoría de los ensayos de terapia génica se utilizan vectores basados en virus debido a su alta eficacia. No obstante, no se pueden excluir riesgos de seguridad como la transformación de la célula por proteínas virales, la mutagénesis por inserción o las reacciones inmunitarias innatas. Partiendo de la idea de un vector ideal para terapia génica que sea altamente eficiente pero que carezca de estos riesgos de seguridad, los sistemas de vectores no virales representan una alternativa atractiva. Con la construcción del vector pEPI no viral basado en S/MAR a finales del siglo pasado, se ha dado un primer paso hacia la terapia génica no viral. Los vectores basados en S/MAR no contienen ningún elemento viral, no se integran y muestran una expresión transgénica estable en la célula u organismo objetivo. En la última década, los vectores basados en S/MAR se mejoraron y modificaron aún más, y ahora encuentran una amplia aplicación en la investigación básica y también se vuelven cada vez más reconocidos en la terapia genética y los ensayos clínicos.