Diseño de fármacos: acceso abierto
Acceso abierto

abstracto

Sobre un diseño sin fisuras adaptativo de dos etapas con datos de conteo de diferentes duraciones de estudio bajo distribución de Weibull

Qingshu Lu, Shein Chung Chow y Siu Keung Tse

En desarrollo clínico, un diseño de dos etapas que combina dos estudios separados (p. ej., un estudio de búsqueda de dosis de fase II y un estudio de confirmación de fase III estudio) en un solo ensayo se considera comúnmente. El propósito de un diseño de dos etapas no es solo reducir el tiempo de anticipación entre los dos estudios, sino también evaluar el efecto del tratamiento de una manera más eficiente. En la práctica, una de las dificultades de utilizar un diseño de dos etapas es que los puntos finales del estudio en diferentes etapas pueden ser diferentes. Por ejemplo, en la primera etapa se puede considerar un biomarcador (o el mismo criterio de valoración del estudio con una duración diferente), mientras que en la segunda etapa se utiliza un criterio de valoración normal del estudio. Según los estudios, el caso donde ambos puntos finales del estudio son variables continuas con cierta estructura de correlación. En este artículo, nuestra atención se centra en el caso en que los puntos finales del estudio son datos de conteo que se obtienen en las dos etapas con diferentes intervalos de tiempo. Se propone un procedimiento estadístico para combinar los datos observados en las dos etapas diferentes. Además, los resultados de las pruebas de hipótesis y el cálculo del tamaño de la muestra se derivan de la comparación de dos tratamientos en función de los datos observados en un diseño de dos etapas.