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abstracto

Mitigación del problema de la escasez de datos para determinar el tamaño de la población objetivo: exploración de un enfoque basado en modelos para tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos avanzados

Aurore Bergamasco, Gabrielle Nayroles, Anne-Marie Castilloux, Jérôme Dinet, Anthony Berthon, Sylvie Gabriel and Yola Moride

Antecedentes: Los tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos (GEP-NET) son neoplasias raras . Para tratamientos innovadores, las recomendaciones del pagador involucran con frecuencia a subpoblaciones más restringidas que las indicaciones aprobadas. La escasez de datos epidemiológicos específicos de las subpoblaciones es un desafío para las estrategias de reembolso. Objetivos: Estimar el tamaño de la población por sitio y tipo de GEP-NET en los EE. UU., la UE y Australia, durante un período de cinco años.

Métodos: Se consideraron dos subpoblaciones de TNE-GEP, respectivamente aprobación e indicación restringida para reembolso: i) TNE-GEP estables/de evolución lenta bien diferenciados, funcionales y no funcionales y enfermedad metastásica/localmente avanzada irresecable; y ii) TNE-GEP estables o de progresión lenta bien diferenciados, no funcionales y enfermedad metastásica o localmente avanzada irresecable. Para ambos, se excluyeron los tumores que se originaban en el intestino posterior. Tras la identificación en la bibliografía de tasas brutas de prevalencia e incidencia para un TNE-GEP más amplio, se obtuvieron estimaciones para cada subpoblación utilizando proporciones de TNE-GEP por sitio y tipo derivadas de estudios clínicos. Luego, estas cifras se refinaron aún más utilizando opiniones de expertos clínicos. Se desarrolló un modelo de crecimiento de la población objetivo de 5 años.

Resultados: durante 5 años, respectivamente para la primera y segunda subpoblación, se espera que el número de pacientes aumente de 7473 a 9393 y de 5231 a 6575 en países europeos seleccionados; de 8.051 a 10.119 y de 5.636 a 7.083 en EE.UU.; y del 593 al 746 y del 415 al 522 en Australia. Debido a que la segunda subpoblación es un subgrupo de la primera, se obtuvieron estimaciones más bajas.

Conclusión: en ausencia de datos epidemiológicos sobre subpoblaciones específicas, el desarrollo de un modelo de crecimiento de la población se puede utilizar para estimar las tendencias en el tamaño de la población bajo diferentes hipótesis de etiquetado.