Revista de Hematología y Enfermedades Tromboembólicas
Acceso abierto

abstracto

Terapia de pulsos intermitentes con butirato de arginina para la elevación sostenida de la hemoglobina fetal en la enfermedad de células falciformes: mini revisión

Juan W. G. Addy*

Los niveles elevados de hemoglobina fetal (Hb F) ofrecen protección contra diversas complicaciones de la enfermedad de células falciformes, mejorando la supervivencia general. Estudios anteriores revelaron que el butirato y los ácidos grasos de cadena corta podrían aumentar la producción de Hb F en células eritroides en modelos animales in vitro e in vivo . Sin embargo, los efectos antiproliferativos conocidos de los butiratos en los tipos de células, incluidas las células eritroides, plantearon inquietudes sobre la respuesta sostenida de la Hb F. Para abordar esto, propusimos un régimen de terapia de pulso intermitente, administrando butirato durante 4 días seguido de 10 a 24 días sin exposición. Este enfoque indujo la expresión del gen de globina fetal en 9 de 11 pacientes, lo que resultó en un aumento sustancial y sostenido en los niveles de Hb F del 7,2% al 21,0% durante una duración promedio de 29,9 semanas. El aumento de Hb F se correlacionó con un aumento de células F y reticulocitos F, acompañado de una elevación significativa en los niveles de hemoglobina total de 7,8 g/dl a 8,8 g/dl. Este régimen prometedor, bien tolerado y sin efectos adversos, demostró una mejora notable y duradera de la Hb F en más de dos tercios de los pacientes adultos con anemia falciforme incluidos en el estudio. Sin embargo, es imprescindible realizar una verificación adicional y una evaluación exhaustiva de los resultados clínicos en una cohorte más grande de pacientes para establecer la eficacia de este enfoque.