Revista de ciencia y terapia celular
Acceso abierto

abstracto

Células madre pluripotentes inducidas para el tratamiento de la hemofilia A

Bilgimol C Joseph y Manjunath S Rao

El factor VIII, una de las proteínas más complejas conocidas, juega un papel importante en la vía de la coagulación sanguínea. Los defectos en la proteína del factor VIII dan como resultado la hemofilia A, un trastorno hemorrágico grave. El factor VIII derivado del plasma o el factor VIII recombinante se ha utilizado ampliamente para tratar pacientes con hemofilia A. Numerosos intentos de terapia génica para la hemofilia A han fallado por varias razones desconocidas o poco estudiadas, incluido el rechazo inmunitario. Aquí se revisa el progreso que se ha logrado en el establecimiento de modelos de enfermedades basados en iPSC y los potenciales de la tecnología iPSC para la medicina personalizada y la terapia celular para la hemofilia A. También se analizan brevemente los desafíos de la tecnología iPSC.