Avances en Ética Médica
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abstracto

Supresión in vivo de genes mediada por micro ARN en pez cebra

Khaled Sayid

< span style="font-size:11pt">Debido a la abundancia de genes ortólogos que codifican proteínas que son comparables a las que se encuentran en los humanos, el pez cebra (Danio rerio) se ha convertido en un modelo prometedor para el estudio de la enfermedad humana. El genoma del pez cebra solo se puede modificar con un pequeño conjunto de herramientas, y muchos de los métodos que se utilizan ahora tienen éxito en las primeras etapas de desarrollo (como la tecnología antisentido basada en morfolino) o están impulsados fenotípicamente sin proporcionar una eliminación de genes específica ( como la mutagénesis química). El uso de interferencia de ARN ha sido controvertido porque los efectos fuera del objetivo pueden dificultar la interpretación de los resultados fenotípicos. Este problema se ha manejado mediante el desarrollo de líneas de pez cebra con construcciones de miARN que se integran de manera estable y se dirigen al gen de interés deseado. En este estudio, demostramos que comercialmente en una configuración de prueba de sensor de eGFP in vivo temporal, la columna vertebral de miRNA tiene éxito en la producción de caída de eGFP en el pez cebra. Decidimos utilizar esta técnica para eliminar las transcripciones asociadas con el síndrome de QT largo, una enfermedad cardíaca humana.