Clonación y transgénesis
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abstracto

Terapia génica con CRISPR: resultados prometedores y peligros potenciales

Alejandro Goncalves

La ingeniería genética se considera la respuesta definitiva para tratar enfermedades incurables. Muchos investigadores consideraron que el análisis de genes anormales, las mutaciones genéticas o incluso la modificación genética de genes fue solo el comienzo para evaluar cómo se regulan y funcionan nuestros genomas. Sin embargo, aprender a leer el código genético no nos da la respuesta ni la capacidad de corregir errores per se. Modificar el genoma humano tiene sus problemas éticos obvios y no se ha considerado una solución segura hasta ahora. Los científicos probaron diferentes enfoques para corregir de forma segura el genoma humano utilizando diversas técnicas, como p. vectores retrovirales, vectores lentivirales, virus adenoasociados, células T del receptor de antígeno quimérico (CAR) y morfolinos. Pero realmente modificar el genoma es un campo completamente diferente que se volvió más auspicioso con la posibilidad de técnicas de edición de genes como el ARN de interferencia (ARNi). RNAi tiene un inmenso potencial para regular genéticamente a la baja la expresión génica y los resultados recientes trajeron nuevas esperanzas para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y atrofia muscular espinal (AME). Sin embargo, una solución para rectificar o cambiar el genoma de un paciente con cáncer, una enfermedad genética rara o incluso cambios inmunológicos causados por el VIH/SIDA trae un nivel completamente diferente de complejidad y peligro inherente.