Diario de Ensayos Clínicos
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abstracto

Eficacia y seguridad de DVC1-0101 para la claudicación intermitente secundaria a enfermedad arterial periférica: protocolo de estudio de un ensayo aleatorizado de fase IIb

Michiko Tanaka, Takuya Matsumoto, Koichi Morisaki, Ryoichi Kyuragi, Yuriko Fujino, Kumi Yoshida, Yoshikazu Yonemitsu y Yoshihiko Maehara

1.1. Antecedentes: Hemos desarrollado un nuevo vector de transferencia de genes basado en el virus Sendai recombinante no transmisible que expresa el gen del factor de crecimiento de fibroblastos humano-2 (DVC1-0101) para tratar la enfermedad arterial periférica. Se completó un ensayo clínico abierto de fase I/IIa de cuatro aumentos de dosis para la isquemia crítica de las extremidades. Llegamos a la conclusión de que DVC1-0101 es seguro y bien tolerado, y resultó en una mejora significativa de la función de las extremidades. Presentamos el protocolo de la siguiente fase de nuestro estudio.
1.2. Métodos: Planeamos realizar un ensayo clínico de fase IIb, que será un ensayo clínico aleatorizado, controlado con placebo, de diseño paralelo, de dosis única ciego y de un solo centro en Japón. Este estudio inscribirá a 60 pacientes diagnosticados con PAD con claudicación intermitente. Los sujetos que cumplan con los criterios de elegibilidad serán aleatorizados para recibir una dosis única de placebo, 5 veces; 109 ciu/rama de DVC1-0101, o 1 × 109 UI/extremidad de DVC1-0101 administrado por inyección intramuscular directa. La duración de la participación en este ensayo para sujetos será de aproximadamente 12 meses con nueve visitas. Los criterios de valoración principales son evaluar la eficacia de DVC1-0101 frente a placebo en el tiempo máximo de marcha y evaluar la seguridad y tolerabilidad de dos niveles de dosificación de DVC1-0101. Los criterios de valoración secundarios son 1) evaluar el efecto de DVC1-0101 en el tiempo de inicio de la claudicación, medido mediante una prueba de cinta rodante y la calidad de vida, medida mediante el Walking Impairment Questionnaire, 2) para determinar el efecto de DVC1-0101 en la calificación hemodinámica de las extremidades y 3) explorar la farmacodinámica de DVC1-0101 mediante la evaluación de biomarcadores.
1.3. Discusión: Los resultados de este ensayo proporcionarán información sobre el potencial de DVC1-0101 para mejorar las actividades de caminar. Los resultados también ayudarán con el diseño de un posible estudio de fase III.