Diario de Ensayos Clínicos
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abstracto

Diferencias en los requisitos de tamaño de la muestra de los métodos estadísticos involucrados en ensayos clínicos con desequilibrio inicial demostrado y cuantificado: un estudio de simulación

Bolaji Emmanuel Egbewale

Antecedentes/objetivos: en los ensayos con evaluación posterior al tratamiento de la variable de resultado continua, las estimaciones del tamaño de la uso de la información existente sobre los niveles de desequilibrio inicial y la correlación (r) entre las puntuaciones antes y después del tratamiento de la variable de resultado. Como resultado, en escenarios de ensayos en los que realmente existe un desequilibrio, es posible que se hayan indicado más o menos unidades de muestra que las requeridas, creando problemas éticos y relacionados con el diseño eficiente del ensayo. Este estudio de simulación tuvo como objetivo cuantificar los tamaños de muestra relativos requeridos en diferentes niveles de condiciones experimentales, incluido el desequilibrio de línea base para métodos estadísticos de análisis de varianza ANOVA, análisis de puntuación de cambio CSA y análisis de covarianza ANCOVA.

Métodos: en general, se evaluaron 126 ensayos hipotéticos, cada uno con datos simulados mediante el uso de varias combinaciones de niveles de efecto del tratamiento, correlación entre las puntuaciones previas y posteriores al tratamiento, la dirección y la magnitud del desequilibrio inicial.

Resultados: independientemente del tamaño y la dirección del desequilibrio de la línea base y del nivel de efecto que se determine, CSA, en comparación con ANOVA, requiere el mismo tamaño de muestra cuando r = 0,5, requiere menos unidades de muestra cuando r>0,5 y más unidades de muestra cuando r< ;0.5. Independientemente del nivel de desequilibrio de la línea de base, según el nivel de correlación, la reducción del tamaño de muestra requerido puede alcanzar más del 50 % del original para especificar ANCOVA.

Conclusiones: los investigadores deben hacer uso de la especificación a priori de la correlación en las estimaciones del tamaño de la muestra y esforzarse por proporcionar información sobre el nivel de correlación observado en sus ensayos. Dicha información es crucial para el diseño futuro de ensayos clínicos eficientes.