Reumatología: Investigación actual
Acceso abierto

abstracto

Desarrollo de una medida de resultado compuesta para la enfermedad pulmonar intersticial relacionada con la esclerosis sistémica

Elizabeth R Volkmann, Donald P Tashkin, Ning Li, Daniel E Furst, Philip J Clements y Robert M Elashoff

Objetivo: Mientras que los ensayos de enfermedad pulmonar intersticial relacionada con la esclerosis sistémica (SSc-ILD) utilizan predominantemente la capacidad vital forzada (FVC) como resultado primario, la combinación de resultados individuales puede conducir a una medida más integral de la respuesta al tratamiento y minimizar el riesgo de error de tipo 1. El presente análisis tuvo como objetivo desarrollar una medida de resultado compuesta para evaluar la respuesta al tratamiento en pacientes con SSc-ILD.

Métodos: Utilizamos datos del Scleroderma Lung Study I (SLS-I) para crear la medida de resultado compuesta. SLS I fue un ensayo clínico doble ciego, multiinstitucional, en el que 158 pacientes con SSc-ILD fueron aleatorizados para recibir ciclofosfamida oral (CYC) (ajustada a 2,0 mg/kg una vez al día) o un placebo equivalente durante un año. Para seleccionar las variables para su inclusión en el resultado compuesto, primero realizamos un análisis univariado usando todas las variables de resultado medidas en SLS I. Posteriormente combinamos las variables con efectos significativos del tratamiento (p<0.05) en un análisis de componentes principales (PCA) para evaluar la diferencia entre los grupos de tratamiento. Estas variables incluyeron el % de FVC predicho, puntaje basado en computadora para fibrosis pulmonar cuantitativa en la zona de máxima fibrosis (QLF-ZM) de tomografías computarizadas de alta resolución (HRCT) torácicas, índice de disnea transicional (TDI) y la Evaluación de Salud Cuestionario-Índice de Discapacidad (HAQ-DI) a los 12 meses.

Resultados: De los 158 pacientes, 82 tenían datos de resultados completos y se incluyeron en este análisis. No hubo diferencias significativas en las características basales entre los 82 pacientes incluidos en este análisis y los 76 pacientes restantes. El modelo de regresión con el primer componente principal para el % de FVC previsto, QLF-ZM, TDI y HAQ-DI como resultado compuesto demostró un efecto significativo del tratamiento a favor de la ciclofosfamida (estimación 0,7 [SE 0,2]; p=0,005). La eliminación del % de CVF predicho del modelo de resultado compuesto no cambió el efecto general del tratamiento (Estimación 0,8 [SE 0,2]; p=0,004).

Conclusión: El efecto del tratamiento con CYC observado al usar el resultado compuesto de FVC% predicho, QLFZM, TDI y HAQ-DI fue más fuerte que el efecto observado usando solo FVC% predicho. Estos hallazgos sugieren que la combinación de los resultados informados por los pacientes con los resultados estructurales y fisiológicos en un solo resultado puede servir como una medida más sólida de la respuesta al tratamiento en comparación con la FVC sola en los ensayos de SSc-ILD.