Jornal de Pesquisa em Dermatologia Clínica e Experimental
Acceso abierto

abstracto

Consideraciones de diseño para ensayos clínicos que utilizan el índice de gravedad y el área de la enfermedad de la dermatomiositis cutánea como criterio principal de valoración

Julie A. Brevard, Mark Hurtt, Joanna Horobin, Olga Polyanskaya, James Baker, Victoria P. Werth, David F. Fiorentino

Objetivo: La inflamación de la piel es una característica universal de la dermatomiositis (DM) por miopatía inflamatoria multisistémica. Alrededor del 35 % de los pacientes con DM tienen un curso policíclico o crónico de la enfermedad, generalmente debido a una enfermedad activa de la piel, a pesar de la terapia estándar, lo que demuestra una importante necesidad no satisfecha de nuevas opciones de tratamiento. Para probar la eficacia de las nuevas terapias, se deben diseñar ensayos clínicos prospectivos factibles que empleen criterios de valoración cuantitativos. El índice de gravedad y área de la enfermedad de la dermatomiositis cutánea (CDASI) es una medida validada, fiable y receptiva de la actividad y el daño de la enfermedad de la DM cutánea. Los objetivos principales fueron identificar los parámetros de diseño necesarios (p. ej., la población objetivo del ensayo, la duración, la frecuencia de las evaluaciones, la diferencia de tratamiento, el tamaño de la muestra) para un ensayo clínico de prueba de concepto de una nueva terapia en pacientes con DM.
Métodos : Se realizaron simulaciones de prueba para determinar el tamaño de la muestra y el poder estadístico. Las entradas de simulación se obtuvieron a partir de análisis de datos de historia natural CDASI obtenidos de 115 pacientes adultos con DM seguidos en la Universidad de Stanford.
Resultados: Una población con puntajes de actividad CDASI basales ≥ 15 se simuló para eliminar un efecto de suelo potencial en pacientes con enfermedad más leve y para imitar una población de ensayo clínico con enfermedad cutánea de moderada a grave. Dado un ensayo de 24 semanas con evaluaciones mensuales de la enfermedad, las simulaciones demostraron que se requerían 45 pacientes por grupo para detectar una diferencia de tratamiento de 5 puntos y 12 pacientes por grupo para detectar una diferencia de tratamiento de 10 puntos con un poder estadístico del 80 % mediante una prueba bilateral .
Conclusión: Este estudio proporciona evidencia de que el CDASI es un punto final de eficacia primario práctico y factible para los ensayos clínicos de DM y establece un marco para un ensayo clínico que utilice CDASI como punto final primario.