Revista de Hematología y Enfermedades Tromboembólicas
Acceso abierto

abstracto

Estudio descriptivo y comparativo de pacientes filipinos con mielofibrosis: una comparación de la misma edad de pacientes con ruxolitinib frente a la mejor terapia disponible

Flordeluna Zapata-Mesin, Ma Rosario Irene D. Castillo, Priscilla B. Caguioa, Honorata G. Baylon, Narcisa Sonia C. Comia4, Catherine C. Rosales and Susie L. Ponce

Introducción: La mielofibrosis se caracteriza por fibrosis de la médula ósea, citopenias y hematopoyesis extramedular. Ruxolitinib es un inhibidor de Janus Kinase-2 aprobado recientemente para la mielofibrosis. En Filipinas, estuvo disponible a través del programa de uso compasivo.

Métodos: Esta es una serie de casos retrospectiva multicéntrica de once pacientes en el programa de uso compasivo y once controles históricos emparejados por edad en la mejor terapia disponible.

Resultados: La mediana de edad fue 54,5+7,33, 82% mujeres. Utilizando los criterios de consenso del Grupo de trabajo internacional sobre investigación y tratamiento de la mielofibrosis (IWG-MRT) de 2013, 1 de los 11 pacientes tuvo tanto una respuesta del bazo como una respuesta de la anemia, logrando la independencia de la transfusión para > 12 semanas. Nueve pacientes experimentaron una mejoría clínica, específicamente la respuesta del bazo. Se observó una disminución en el tamaño del bazo en los primeros 3 meses de uso de ruxolitinib con una media del 53,5 % desde el inicio. Las toxicidades hematológicas fueron anemia y trombocitopenia, mientras que las no hematológicas fueron trastornos gastrointestinales 5 (45%) y disfunción hepática 4 (36%). Estos pacientes fueron emparejados por edad con controles históricos sobre la mejor terapia disponible. Hubo una disminución notable en el tamaño del bazo con ruxolitinib (53,5 %) en comparación con el grupo BAT (18 % desde el inicio). La trombocitopenia y la anemia ocurrieron con mayor frecuencia en el grupo de ruxolitinib.

Conclusión: Ruxolitinib es una opción de tratamiento viable para la mielofibrosis de riesgo intermedio-2 a alto con esplenomegalia masiva. La anemia y la trombocitopenia fueron toxicidades hematológicas comunes durante la terapia.