Revista de Hematología y Enfermedades Tromboembólicas
Acceso abierto

abstracto

Inhibidor de C1-esterasa: actividades biológicas y aplicaciones terapéuticas

Elena Karnaukhova

El inhibidor de C1-esterasa humana (C1-INH) es una proteína plasmática multifuncional antiinflamatoria única mejor conocida por su papel clave en la regulación de la vía clásica del complemento, contacto sistema de activación y vía intrínseca de la coagulación. Por homología de secuencia y mecanismo de inhibición de la proteasa, pertenece a la superfamilia de inhibidores de la serina proteinasa (serpina). Sin embargo, además de sus capacidades inhibidoras de varias proteasas, también exhibe un amplio espectro de actividades biológicas no inhibidoras. C1-INH desempeña un papel clave en la regulación de la permeabilidad vascular, mejor demostrado en el angioedema hereditario (AEH), que se desencadena por la deficiencia de C1-INH funcional en el plasma. Desde 1963, cuando se identificó por primera vez el vínculo entre el AEH y C1-INH, se ha avanzado considerablemente en la investigación de la estructura y las actividades biológicas de C1-INH, en la comprensión de su potencial terapéutico y en la investigación y el desarrollo de C1-INH basado en terapias para el tratamiento de AEH y varias otras condiciones clínicas. Sin embargo, la terapia de refuerzo con concentrados de C1-INH para pacientes con AEH es actualmente la única aplicación terapéutica aprobada de C1-INH. Este manuscrito proporciona una descripción general de la estructura y las funciones de C1-INH humano, su función en el AEH, resume los datos publicados disponibles para los productos terapéuticos C1-INH aprobados recientemente y considera el posible uso de C1-INH para otras aplicaciones.