Técnicas Avanzadas en Biología y Medicina
Acceso abierto

abstracto

Avances en enfoques terapéuticos utilizando la interferencia de ARN como herramienta de silenciamiento de genes

Burçin Tezcanli Kaymaz y Buket Kosov

El silenciamiento de genes por interferencia de ARN se ha convertido en una técnica muy prometedora en los campos de las ciencias biológicas y biomédicas durante los últimos años. En este enfoque, se introducen en las células pequeñas moléculas de ARN de interferencia que se unen específicamente a los transcritos de los genes diana y los escinden, provocando así la pérdida total o parcial de la función del gen, es decir, que comprenden fenotipos nulos o hipomórficos. Es por eso que la incorporación y caracterización de genes que están asociados con enfermedades y/o la progresión de la enfermedad se ha vuelto más fácil y rápida en los últimos tiempos. En esta revisión se analiza el descubrimiento del silenciamiento génico por ARN de interferencia, su mecanismo molecular, los principios de diseño óptimo de pequeños ARN de interferencia, las ventajas y barreras del ARN de interferencia como herramienta de silenciamiento génico y, finalmente, sus aplicaciones terapéuticas con resultados en algunos ensayos clínicos con aspectos futuros. incluyendo virus oncolíticos serán discutidos.