Revista de Síndromes Genéticos y Terapia Génica
Acceso abierto

abstracto

Avances en la superación de las respuestas inmunitarias después del gen de la hemofilia Terapia

Carol H. Miao

Tanto los ensayos clínicos como los experimentos preclínicos para la terapia génica de la hemofilia demostraron que es importante superar las posibles respuestas inmunitarias contra los vectores de transferencia de genes y/o los productos transgénicos para garantizar el éxito de la terapia génica. Recientemente se han investigado varios enfoques para prevenir o modular dichas respuestas. Los vectores de transferencia de genes se han diseñado específicamente y se han administrado regímenes inmunosupresores para evitar o manipular las respuestas inmunitarias contra los vectores. Para prevenir la formación de anticuerpos o linfocitos citotóxicos inducida por la expresión transgénica, se han desarrollado enfoques novedosos, incluidos métodos para manipular la presentación de antígenos, desarrollo de genes variantes que codifican proteínas menos inmunogénicas o protocolos de transferencia de genes para evadir respuestas inmunitarias, así como estrategias inmunosupresoras para se dirigen a respuestas de células T y/o B. La mayoría de estos protocolos exitosos implican la inducción de células T reguladoras activadas para crear un entorno inmunitario regulador durante la inducción de tolerancia. Se analizará el desarrollo reciente de estas estrategias para evadir las respuestas inmunitarias específicas del vector e inducir una tolerancia inmunitaria a largo plazo específica para el producto transgénico.