Revista de Síndromes Genéticos y Terapia Génica
Acceso abierto

abstracto

Avances en la terapia génica no viral para la hemofilia

Bradley S. Fletcher

Durante los últimos 10 a 15 años, los avances significativos en el diseño de vectores y las técnicas de administración han facilitado el desarrollo de enfoques no virales para el tratamiento de la hemofilia. A pesar de estos avances, quedan varios obstáculos que impiden la aplicación exitosa de estos enfoques en mamíferos más grandes como perros y humanos. Esta revisión cubre enfoques de terapia génica no viral que utilizan tanto la entrega de genes in vivo como la transferencia de genes ex vivo. Los enfoques basados en plásmidos, así como la integración de transposones, se examinan en cuanto a eficacia, riesgos y limitaciones. Se presentan los resultados del único ensayo clínico en humanos sobre la hemofilia que utilizó enfoques no virales.