Revista de Síndromes Genéticos y Terapia Génica
Acceso abierto
ISSN: ISSN: 2157-7412
ISSN: ISSN: 2157-7412
Brunetti-Pierri N y Philip Ng
La hemofilia es un trastorno hereditario de la coagulación de la sangre que resulta de la deficiencia de los factores de coagulación de la sangre. El estándar de atención actual para los pacientes con hemofilia son las infusiones intravenosas frecuentes del factor de coagulación faltante. La terapia génica para la hemofilia implica la introducción de una copia normal del gen del factor de coagulación deficiente, lo que ofrece potencialmente una cura definitiva para el trastorno hemorrágico. Se han buscado una variedad de enfoques para la terapia génica de la hemofilia y este artículo de revisión se enfoca en aquellos que usan vectores adenovirales.