Diario de Ensayos Clínicos
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abstracto

Un estudio de simulación para evaluar la exactitud y la precisión de las revisiones centrales independientes ciegas de la supervivencia libre de progresión en los ensayos clínicos de cáncer

Walovitch R, Girardi V y Duan F

Propósito: modelar el efecto de la exactitud y la precisión en los cocientes de riesgos instantáneos, el tamaño de la muestra y el costo total del ensayo en Progression -Ensayos de supervivencia libre (PFS) que utilizan diferentes paradigmas de revisión independiente ciega (BICR).
Método: los tiempos de SLP se simularon con base en un modelo de crecimiento tumoral usando una mediana de 180 días en el brazo de tratamiento; el brazo de control varió según las razones de riesgo (HR) de 0,7 a 0,85. Se agregaron falsos positivos para variar la precisión (tasa de 1 falso positivo) y se usó una distribución logarítmica normal del error de medición para variar la precisión. La precisión de la evaluación local (LE) del 70 % y la desviación estándar del error de medición de 0,30 se compararon con diferentes paradigmas de BICR con precisión y precisión variables (es decir, precisión = 70, 90 % y precisión 0,30, 0,25, 0,20) .
Resultados: en comparación con LE, todos los paradigmas BICR redujeron los costos generales del ensayo en $ 0,0037 - 26,6,3 × 106 y los tamaños de muestra en 12-435, siendo la magnitud del efecto mayor a mayores HR, mayor precisión y menor error de medición.
Conclusión: Nuestro estudio indica que para los ensayos con PFS basados en una evaluación radiológica, BICR puede ser una estrategia rentable al disminuir el tamaño de las muestras y los costos de los ensayos. Más importante aún, el estudio proporciona una indicación cuantitativa de cómo cambiar la exactitud y la precisión puede alterar las proyecciones del tamaño de la muestra y el costo del ensayo.