Revista de Proteómica y Bioinformática
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abstracto

Una revisión del potencial terapéutico, las perspectivas y los desafíos de la edición del genoma CRISPR/Cas9 en el tratamiento de la enfermedad de células falciformes

Arundhati Chaudhary

Como la enfermedad de células falciformes es un trastorno genético bien conocido de mutación puntual, se considera un candidato principal para gen terapias de edición. Los estudios publicados en 2016 describieron una prueba de concepto exitosa en el tratamiento de la enfermedad de células falciformes en ratones usando la herramienta de edición de genes CRISPR-Cas9.

La endonucleasa de ADN guiada por ARN, que ha ganado mucha atención durante la última década debido a su capacidad para tratar trastornos genéticos como la enfermedad de células falciformes. Guiadas por la cadena de ARN, las células aisladas originalmente de la nucleasa Cas9 de bacterias puede programarse para cortar una secuencia de ADN objetivo y modificarse insertándola, eliminándola o reemplazándola con la copia normal de la secuencia genética. Aunque se demostró con éxito en especies de ratones, esta edición del genoma herramienta se encuentra todavía en una etapa muy incipiente con respecto a la utilización en la población humana. A través de este documento de revisión, analizar los alcances, posibilidades de CRISPR-Cas9 como potencial herramienta terapéutica en el manejo de la anemia falciforme enfermedad.