Cardiología Clínica y Experimental
Acceso abierto

abstracto

Un metanálisis y una revisión sistemática de Mavacamten, un nuevo tratamiento específico de la enfermedad para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva

Ziad Affas*, Ghaid Touza, Rowaid Touza, Saif Affas, Zain Azzo, Ali Shakir

Antecedentes: La miocardiopatía hipertrófica (MCH) es una enfermedad cardíaca genética común con una prevalencia estimada de 1 en 200-500 casos que representa una amenaza significativa para los adultos jóvenes y los atletas. La base genética de la MCH implica variaciones de secuencia en varios genes que codifican proteínas de los miofilamentos cardíacos gruesos y delgados que son responsables de la contracción del sarcómero cardíaco. Las mutaciones patogénicas que causan la miocardiopatía hipertrófica se transmiten con un patrón autosómico dominante. La MCH generalmente se estratifica en miocardiopatía hipertrófica obstructiva (alrededor del 70%) y no obstructiva. La manifestación clínica de la MCH puede variar desde insuficiencia cardíaca avanzada asintomática hasta refractaria a los medicamentos. Mavacamten es un fármaco inhibidor de la miosina de primera clase que ha progresado a través de estudios in vitro. Ha mostrado resultados prometedores en pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática.

Objetivos: El propósito de este estudio fue realizar una evaluación sistemática y una evaluación de los resultados de los estudios publicados y en curso sobre la terapia con mavacamten para tratar la MCH.

Métodos: Se realizaron búsquedas en las bases de datos PubMed, EMBASE, Clinicaltrials.gov y Medline con palabras clave para la bibliografía existente sobre mavacamten para el tratamiento de la MCH. Se utilizaron referencias cruzadas para determinar la elegibilidad de los artículos recuperados y para identificar sesgos.

Resultados: Se encontró un total de 1066 estudios en una búsqueda inicial por palabra clave. Estos artículos luego se sometieron a un criterio de elegibilidad para garantizar la relevancia para los objetivos de la revisión. La estratificación de posibles publicaciones identificó 9 estudios para su inclusión en la revisión, incluidos ensayos clínicos aleatorizados, ensayos clínicos y ensayos en curso. Luego se llevó a cabo un metanálisis de los resultados probables de mavacamten utilizando la Herramienta metaanalítica Cochrane, con los resultados visualizados como diagramas de bosque y una tabla narrativa.

Conclusión: El tratamiento de la miocardiopatía obstructiva sintomática con mavacamten afectó significativamente los resultados primarios, como la mejora del gradiente del tracto de obstrucción del ventrículo izquierdo y el aumento del consumo máximo de oxígeno, así como los resultados secundarios, como la mejora de la resistencia al ejercicio, Clases de NYHA reducidas, más años de vida y mejor calidad de vida en general.