Diario de Ensayos Clínicos
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abstracto

Efecto de la Estimulación Cerebral Profunda del Globus Pallidus Internus sobre la Calidad de Vida en pacientes jóvenes con parálisis cerebral discinética (STIM-CP): una perspectiva Ensayo multicéntrico de un solo brazo con doble ciego cruzado a los 12 meses Seguimiento

Anne Koy, Andrea A. Kühn, Anne van Riesen, Julius Huebl, Rudolf Korinthenberg, Volker A. Coenen, Joachim K. Krauss, Andreas Wloch, Delia Lorenz, Martin Häussler, Alfons Schnitzler, Jan Vesper, Francois Alesch, Walter Lehmacher, Joerg Mueller, Guntram Borck, Karsten Witt, Tobias Bäumer, Steffen Berweck, Sebastian Schröder, Jürgen

Introducción: La estimulación cerebral profunda del globo pálido interno (GPi-DBS) puede ser eficaz en pacientes con parálisis cerebral discinética (PC), pero el resultado en términos de distonía la gravedad suele ser menos pronunciada y más variable en comparación con los pacientes con distonía monogénica hereditaria. Algunas series de casos publicadas que abarcan datos retrospectivos han demostrado que GPi-DBS se asocia con resultados favorables de calidad de vida, incluso en pacientes sin cambios en el BFMDRS, lo que sugiere que el uso exclusivo de escalas de calificación clínica puede no reflejar los efectos completos de DBS. especialmente no en pacientes con formas adquiridas de distonía como CP discinética. Sin embargo, no hay datos prospectivos sobre los efectos de DBS en niños.
Presumimos una mejora en la calidad de vida por GPi-DBS. Por lo tanto, el cambio medio en el cuestionario CPCHILD desde el inicio hasta los 12 meses se elige como parámetro de resultado primario. Los parámetros de resultado secundarios abarcan la gravedad de la distonía, la función motora, el habla, el estado de ánimo, la cognición, el dolor y la calidad de vida de los cuidadores antes y hasta 36 meses después de la implantación.
Métodos: Este es un estudio prospectivo de un solo brazo para investigar los efectos de GPi-DBS en pacientes jóvenes con PC discinética. Se reclutarán 20 pacientes de 7 a 18 años en un entorno multicéntrico. 12 meses después de la implantación del cable, los pacientes se aleatorizan mediante un cruzamiento doble ciego en dos grupos: un grupo comienza con estimulación continua, en el otro grupo se desactiva la estimulación. Después de 24 h cambian los ajustes de estimulación. La gravedad de la distonía se evaluará al final de cada fase.
Presumimos una mejora en la calidad de vida por GPi-DBS. Por lo tanto, el cambio medio en el cuestionario CPCHILD desde el inicio hasta los 12 meses se elige como parámetro de resultado primario. Los parámetros de resultado secundarios abarcan la gravedad de la distonía, la función motora, el habla, el estado de ánimo, la cognición, el dolor y la calidad de vida de los cuidadores antes y hasta 36 meses después de la implantación.
Discusión: Este es el primer ensayo prospectivo que investiga los efectos de GPi-DBS en el resultado motor y no motor en una cohorte de pacientes exclusivamente pediátricos en un entorno multicéntrico. Además, se generarán datos a largo plazo sobre los efectos y efectos secundarios de GPi-DBS en pacientes jóvenes con parálisis cerebral discinética.